Kaj je genska terapija? Kako deluje?

Geni v celicah vašega telesa igrajo pomembno vlogo v vašem zdravju - resnično lahko zaradi pomanjkljivega gena ali genov povzroči bolanost.

Ob priznavanju tega znanstveniki že več desetletij delajo na načine za spreminjanje genov ali zamenjave genov z zdravimi za zdravljenje, zdravljenje ali preprečevanje bolezni ali zdravstvenega stanja.

Zdaj se ta raziskava o genska terapija končno odplača. Ameriška agencija za prehrano in zdravila je od avgusta 2017 odobrila tri genska terapevtska zdravila, prva v svoji vrsti.

Dva izmed njih reprogramirajo bolnikove lastne celice, da napadajo smrtonosni rak, in najnovejši odobreni izdelek cilja na bolezen, ki jo povzročajo mutacije v določenem genu.

Katere so celice in geni? Kako delujejo?

Kakšno je razmerje med celicami in geni?

Celice so temeljni gradniki vseh živih bitij; človeško telo je sestavljeno iz trilijonov. V naših celicah so na tisoče genov, ki zagotavljajo informacije za proizvodnjo specifičnih proteinov in encimov, ki tvorijo mišice, kosti in kri, kar pa podpira večino funkcij našega telesa, kot so prebava, energija in rast. Petri jedi celične kulture

Kako deluje genska terapija

Včasih je celoten ali del gena pomanjkljiv ali manjka od rojstva, ali pa se gen v času odraslega življenja spremeni ali mutira. Vsaka od teh sprememb lahko moti, kako se proizvajajo proteini, kar lahko prispeva k zdravstvenim težavam ali boleznim.

V genski terapiji lahko znanstveniki naredijo eno od več stvari, odvisno od težave, ki je prisotna. Lahko nadomestijo gen, ki povzroči zdravstveni problem z nekom, ki ne vsebuje, dodaja genov, ki pomagajo organizmu v boju ali zdravljenju bolezni ali izklopijo gene, ki povzročajo težave.

Z namenom, da bi nove gene vstavili neposredno v celice, znanstveniki uporabljajo vozilo, imenovano "vektor", ki je gensko spremenjen, da bi zagotovil gen.

Virusi imajo na primer naravno sposobnost dostavljanja genskega materiala v celice in se zato lahko uporabljajo kot vektorji. Preden se virus lahko uporabi za prenašanje terapevtskih genov v človeške celice, se ga spremeni, da odstrani njegovo sposobnost, da povzroči nalezljivo bolezen.

Genska terapija se lahko uporablja za spreminjanje celic znotraj ali zunaj telesa. Ko se to naredi v telesu, bo zdravnik vbrizgal vektor, ki nosi gen neposredno v del telesa, ki ima okvarjene celice.

V genska terapija, ki se uporablja za spreminjanje celic zunaj telesa, lahko bolnik vzame kri, kostni mozeg ali drugo tkivo, v laboratoriju pa se lahko ločijo posamezne vrste celic. Vektorje, ki vsebujejo želeni gen, smo vnesli v te celice. Celice so prepuščene, se pomnožijo v laboratoriju in nato vbrizgajo nazaj v bolnika, kjer se še naprej množijo in sčasoma proizvajajo želeni učinek.

Preden genska terapija lahko vstopi na trg ...

Preden lahko podjetje trži izdelek za gensko terapijo za uporabo pri ljudeh, je treba izdelek za gensko terapijo preskusiti na varnost in učinkovitost, tako da lahko znanstveniki FDA preučijo, ali so tveganja zdravljenja sprejemljiva glede na koristi.

Genska terapija ima obljubo, da bo preoblikovala medicino in ustvarila možnosti za bolnike, ki živijo s težkimi in celo neozdravljivimi boleznimi. Ker znanstveniki še naprej naredijo veliko korakov v tem terapiji, se FDA zavezuje, da bo pospešil razvoj z hitrim pregledom prelomenih zdravljenj, ki bi lahko rešili življenja.

Od https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm